2023.0004589 E 5355 ( Repetidas) Vasoritida - NATJUS TJMG
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Data
2024-07-16
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Resumo
✔ Na acondroplasia, a mutação no gene FGFR3 ativa de maneira per manente o receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos
(FGFR3), que é responsável por inibir a formação de tecido cartila ginoso.
✔ A vosoritida, por sua vez, inibe uma via de sinalização a jusante do
FGFR3 e estimula a ossificação endocondral
✔ Em 2020, foi publicado na Lancet um estudo multicêntrico, randomi zado, duplocego, de fase 3, controlado por placebo, que comparou
a administração subcutânea de vosoritida
✔ Concluiu-se, no referido estudo, que o tratamento com vosoritida
tem efeitos de promoção de crescimento seguros e persistentes em
crianças com acondroplasia tratadas diariamente por dois anos.
✔ O referido estudo foi financiado pelo laboratório BioMarin Pharma ceutica, responsável pela fabricação
✔ Estudos de longo prazo são necessários para determinar se a vo soritida afeta a velocidade de crescimento puberal, a proporcionali dade do segmento corporal, a altura final do adulto ou as complica ções
✔ Na acondroplasia, a mutação no gene FGFR3 ativa de maneira per manente o receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos
(FGFR3), que é responsável por inibir a formação de tecido cartila ginoso.
✔ A vosoritida, por sua vez, inibe uma via de sinalização a jusante do
FGFR3 e estimula a ossificação endocondral
✔ Em 2020, foi publicado na Lancet um estudo multicêntrico, randomi zado, duplocego, de fase 3, controlado por placebo, que comparou
a administração subcutânea de vosoritida
✔ Concluiu-se, no referido estudo, que o tratamento com vosoritida
tem efeitos de promoção de crescimento seguros e persistentes em
crianças com acondroplasia tratadas diariamente por dois anos.
✔ O referido estudo foi financiado pelo laboratório BioMarin Pharma ceutica, responsável pela fabricação
✔ Estudos de longo prazo são necessários para determinar se a vo soritida afeta a velocidade de crescimento puberal, a proporcionali dade do segmento corporal, a altura final do adulto ou as complica ções
✔ O propósito do tratamento com a vosorotida é abordar o mecanismo
patogenético da doença, que provoca as alterações no desenvolvi mento ósseo.
✔ As agências internacionais e o CONITEC não avaliaram a vasoritida
para tratamento da acondroplasia
✔ O medicamento não foi avaliado quanto custo x efetividade a previ são de de custo anual de 2.330.000 ,00
✔ Não existem dados de literatura suficientes para recomendar o uso
da medicação
✔ O benéfico esperado com uso da medicação " Aumento do cresci mento linear, da velocidade de crescimento puberal, melhora da pro porcionalidade do segmento corporal e aumento da altura final do
adulto em pacientes com acondroplasia “não foi comprovado até o
momento