NT 2023.0004199 Acondroplasia - NATJUS TJMG
| dc.contributor.author | NATJUS TJMG | |
| dc.date.accessioned | 2023-09-22T18:40:05Z | |
| dc.date.available | 2023-09-22T18:40:05Z | |
| dc.date.issued | 2023-09-18 | |
| dc.description.abstract | ✔ Na acondroplasia, a mutação no gene FGFR3 ativa de maneira permanente o receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos (FGFR3), que é responsável por inibir a formação de tecido cartilaginoso. ✔ A vosoritida, por sua vez, inibe uma via de sinalização a jusante do FGFR3 e estimula a ossificação endocondral ✔ Em 2020, foi publicado na Lancet um estudo multicêntrico, rando-mizado, duplocego, de fase 3, controlado por placebo, que comparou a administração subcutânea de vosoritida ✔ Concluiu-se, no referido estudo, que o tratamento com vosoritida tem efeitos de promoção de crescimento seguros e persistentes em cri-anças com acondroplasia tratadas diariamente por dois anos. ✔ O referido estudo foi financiado pelo laboratório BioMarin Phar-maceutica, responsável pela fabricação ✔ Estudos de longo prazo são necessários para determinar se a vo-soritida afeta a velocidade de crescimento puberal, a proporcionalidade do segmento corporal, a altura final do adulto ou as complicações ✔ O propósito do tratamento com a vosorotida é abordar o mecanis-mo patogenético da doença, que provoca as alterações no desenvolvi-mento ósseo. ✔ As agências internacionais e o CONITEC não avaliaram a vasoriti-da para tratamento da acondroplasia ✔ O medicamento não foi avaliado quanto custo x efetividade a pre-visão de de custo anual de 2.330.000 ,00 ✔ Não existem dados de literatura suficientes para recomendar o uso da medicação ✔ O benéfico esperado com uso da medicação " Aumento do cresci-mento linear, da velocidade de crescimento puberal, melhora da propor-cionalidade do segmento corporal e aumento da altura final do adulto em pacientes com acondroplasia “ não foi comprovado até o momento | |
| dc.identifier.uri | https://bd.tjmg.jus.br/handle/123456789/14171 | |
| dc.language.iso | pt | |
| dc.title | NT 2023.0004199 Acondroplasia - NATJUS TJMG |