NT 2023.0004199 Acondroplasia - NATJUS TJMG
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Data
2023-09-18
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Resumo
✔ Na acondroplasia, a mutação no gene FGFR3 ativa de maneira permanente o receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos (FGFR3), que é responsável por inibir a formação de tecido cartilaginoso.
✔ A vosoritida, por sua vez, inibe uma via de sinalização a jusante do FGFR3 e estimula a ossificação endocondral
✔ Em 2020, foi publicado na Lancet um estudo multicêntrico, rando-mizado, duplocego, de fase 3, controlado por placebo, que comparou a administração subcutânea de vosoritida
✔ Concluiu-se, no referido estudo, que o tratamento com vosoritida tem efeitos de promoção de crescimento seguros e persistentes em cri-anças com acondroplasia tratadas diariamente por dois anos.
✔ O referido estudo foi financiado pelo laboratório BioMarin Phar-maceutica, responsável pela fabricação
✔ Estudos de longo prazo são necessários para determinar se a vo-soritida afeta a velocidade de crescimento puberal, a proporcionalidade do segmento corporal, a altura final do adulto ou as complicações
✔ O propósito do tratamento com a vosorotida é abordar o mecanis-mo patogenético da doença, que provoca as alterações no desenvolvi-mento ósseo.
✔ As agências internacionais e o CONITEC não avaliaram a vasoriti-da para tratamento da acondroplasia
✔ O medicamento não foi avaliado quanto custo x efetividade a pre-visão de de custo anual de 2.330.000 ,00
✔ Não existem dados de literatura suficientes para recomendar o uso da medicação
✔ O benéfico esperado com uso da medicação " Aumento do cresci-mento linear, da velocidade de crescimento puberal, melhora da propor-cionalidade do segmento corporal e aumento da altura final do adulto em pacientes com acondroplasia “ não foi comprovado até o momento