NT 1774 2020 - Miglustate para Doença de Niemann Pick Tipo C - NATJUS TJMG
| dc.contributor.author | NATJUS - TJMG | |
| dc.date.accessioned | 2020-03-13T14:14:14Z | |
| dc.date.available | 2020-03-13T14:14:14Z | |
| dc.date.issued | 2020-03-13 | |
| dc.description.abstract | trata-se de criança de 7 anos, com diagnóstico de Doença NPC, com sintomas neurológicos. Apresenta POSN e excelente cognição. Necessita do uso contínuo de miglustate que lentifica a evolução da doença. Conforme o Consenso e Diretrizes de Manejo Clínico da Doença de NP-C de 2018, o tratamento sintomático suportivo dos pacientes, em centrode referência tem força de recomendação 1 e nível de evidência, sendo considerado crucial. Para o miglustate, terapia de redução de substrato, considerado uma terapia potencial as manifestações neurológicas de NP-C, os níveis de evidência de recomendação de seu em pacientes com NP-C não são fortes: recomendação 2 com nível de evidência C, e não é não recomendado para pacientes com demência profunda. Esta droga não está disponível no SUS para a NP-C e a CONITEC, considerando a escassez de estudos com boa qualidade metodológica e baixa qualidade da evidência, recomendou preliminar pela não incorporação no SUS do miglustate para tratamento de sintomas neurológicos desta doença. Este produto recebeu autorização de comercialização na Europa, no Canadá e no Japão, como opção de tratamento das manifestações neurológicas da NP-C, entretanto não foi aprovado nos EUA. A agência australiana PBAC, avaliou este medicamento e, diante da insuficiência de dados que comprovassem a efetividade clínica e a razão de custoefetividade incremental,recomendou sua não incorporação. No Brasil seu uso foi aprovado pela ANVISA. | pt_BR |
| dc.identifier.uri | https://bd.tjmg.jus.br/jspui/handle/tjmg/11064 | |
| dc.language.iso | pt_BR | pt_BR |
| dc.subject | Doença NPC | pt_BR |
| dc.subject | Miglustate | pt_BR |
| dc.subject | Doença de Niemann Pick Tipo C | pt_BR |
| dc.title | NT 1774 2020 - Miglustate para Doença de Niemann Pick Tipo C - NATJUS TJMG | pt_BR |
| dc.type | Other | pt_BR |