NT 1774 2020 - Miglustate para Doença de Niemann Pick Tipo C - NATJUS TJMG
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Data
2020-03-13
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Resumo
trata-se de criança de 7 anos, com diagnóstico de Doença NPC,
com sintomas neurológicos. Apresenta POSN e excelente cognição.
Necessita do uso contínuo de miglustate que lentifica a evolução da doença.
Conforme o Consenso e Diretrizes de Manejo Clínico da Doença de
NP-C de 2018, o tratamento sintomático suportivo dos pacientes, em centrode referência tem força de recomendação 1 e nível de evidência, sendo
considerado crucial. Para o miglustate, terapia de redução de substrato,
considerado uma terapia potencial as manifestações neurológicas de NP-C,
os níveis de evidência de recomendação de seu em pacientes com NP-C
não são fortes: recomendação 2 com nível de evidência C, e não é não
recomendado para pacientes com demência profunda. Esta droga não
está disponível no SUS para a NP-C e a CONITEC, considerando a
escassez de estudos com boa qualidade metodológica e baixa qualidade
da evidência, recomendou preliminar pela não incorporação no SUS do
miglustate para tratamento de sintomas neurológicos desta doença.
Este produto recebeu autorização de comercialização na Europa, no
Canadá e no Japão, como opção de tratamento das manifestações
neurológicas da NP-C, entretanto não foi aprovado nos EUA. A agência
australiana PBAC, avaliou este medicamento e, diante da insuficiência de
dados que comprovassem a efetividade clínica e a razão de custoefetividade
incremental,recomendou sua não incorporação. No Brasil seu
uso foi aprovado pela ANVISA.
Descrição
Palavras-chave
Doença NPC, Miglustate, Doença de Niemann Pick Tipo C