NT - 496 - Duchenne Ataluren - NATJUS - TJMG

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Data
2018-07-09
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Resumo
O SUS não tem PCDT para o tratamento da doença. Oferece terapia paliativa com corticoides, capaz de retardar suas manifestações drogas cardivasculares e sintomáticos, assim como procedimentos muldisciplinares e de suporte ventilatório que podem ser utilizados visando melhoria da qualidade e expectativa de vida. Ataluren é uma droga nova liberada condicionalmente na Europa que os estudos iniciais demonstrarem capacidade de postergar a evolução especificamente da forma nonsense da doença, sendo até o momento a única droga com esta eficácia,entretanto ainda necessita de estudos complementares capazes de fornecer dados que comprovem cabalmente sua eficácia e segurança.
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Palavras-chave
Translarna, Atalurem, distrofia muscularde Duchenne
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