NT 2024.0005256 Esclerose tuberosa Everolimus - NATJUS TJMG

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2024-04-08
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Resumo
Não há tratamento curativo para ET. O SUS disponibiliza o tratamento cirúrgico do SEGA, considerado padrão ouro. A ressecção cirúrgica deve ser realizada após a demonstração sequencial do crescimento tumoral por técnicas de imagem (ressonância nuclear magnética) e possui o inconveniente de alguns tumores não ser ressecáveis, devido a sua localização, e a possibilidade de sequelas em consequência da perda de massa cerebral. As indicações para intervenção cirúrgica variam na literatura, mas globalmente incluem a presença de hidrocefalia, aumento da pressão intracraniana, aumento do tamanho tumoral em avaliações seriadas ou déficits neurológicos de novo atribuíveis ao astrocitoma, não descritas no caso. O uso de drogas como rapamicina (mTOR) e os outros rapalogs como o everolimus, está indicada em paciente não candidatos a cirurgia, com o objetivo de reduzir ou estabilizar o astrocitoma. O everolimus, é aprovado pelo FDA e EMA para angiomiolipoma renal associado ao complexo da ET e SEGA não candidatos a cirurgia, contudo aplicações para outras manifestações do complexo da ET ainda não foram bem estabelecida. Há evidências convincentes de redução do tamanho do tumor após 24 semanas de tratamento com everolimus oral e que seu aumentou o número de pessoas que atingiram uma redução de 50% no tamanho do SEGA e do angiomiolipoma renal. Tais evidências tanto no SEGA quanto no angiomiolipoma renal são suficientes para seu uso na prática clínica, na dose de 5-10 ng/ml, a serem tomados uma vez ao dia no mesmo horário todos os dias, pois os benefícios superam os riscos. O efeito do everolimus oral na frequência de convulsões foi relatado em um estudo, mas o resultado foi inconclusivo. Mais pesquisas são necessárias para definir melhor os efeitos da rapamicina ou rapalogs em outras manifestações do complexo da ET, como convulsões e problemas neurocognitivos. Existe recomendação de especialistas apoiando o papel do everolimus adjuvante para convulsões refratárias a drogas associadas ao TE e enfatizando a necessidade de avaliação cirúrgica precoce no tratamento desta condição. Tem recomendação especifica para uso nos USA e na Europa. O NHS England tem como critério para uso do Everolimo: paciente apresenta tumores SEGA e tem pelo menos uma lesão de maior diâmetro que 1 cm de linha de base, conforme ressonância magnética e não considerada passível de cirurgia.O CDEC não recomenda o everolimus na lista para o tratamento do SEGA associado a complexo de ET que demonstraram crescimento em série, que não são candidatos à ressecção cirúrgica e para os quais não é necessária intervenção cirúrgica imediata. A não recomendação se baseou nos seguintes pontos: o estudo EXIST-1 e o estudo aberto não controlado evidenciaram redução do tamanho da lesão, porém sem demonstração da melhora da qualidade de vida, diminuição na freqüência das crises, hidrocefalia e necessidade de neurocirurgia. Também consideraram que o custo-efetividade do everolimus como uma opção de tratamento para SEGA associado ao TE é incerto. A CONITEC avaliou o uso do everolimus no tratamento do SEGA associado a TE, decidindo pela sua não incorporação. Os dados apresentados não permitem concluir que o paciente esteja entre o grupo de pacientes com indicação de tratamento cirúrgico do SEGA ou mesmo apresente critérios de indicação para o uso do everolimus, conforme as recomendações específicas do FDA, EMA e NICE, ou do fabricante. Seu uso para outras manifestações do complexo da ET ainda não foram bem estabelecida.
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