NT 2024.0005256 Esclerose tuberosa Everolimus - NATJUS TJMG
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Data
2024-04-08
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Resumo
Não há tratamento curativo para ET. O SUS disponibiliza o
tratamento cirúrgico do SEGA, considerado padrão ouro. A ressecção
cirúrgica deve ser realizada após a demonstração sequencial do
crescimento tumoral por técnicas de imagem (ressonância nuclear
magnética) e possui o inconveniente de alguns tumores não ser
ressecáveis, devido a sua localização, e a possibilidade de sequelas em
consequência da perda de massa cerebral. As indicações para
intervenção cirúrgica variam na literatura, mas globalmente incluem a
presença de hidrocefalia, aumento da pressão intracraniana, aumento
do tamanho tumoral em avaliações seriadas ou déficits neurológicos de
novo atribuíveis ao astrocitoma, não descritas no caso.
O uso de drogas como rapamicina (mTOR) e os outros rapalogs
como o everolimus, está indicada em paciente não candidatos a cirurgia,
com o objetivo de reduzir ou estabilizar o astrocitoma. O everolimus, é
aprovado pelo FDA e EMA para angiomiolipoma renal associado ao
complexo da ET e SEGA não candidatos a cirurgia, contudo aplicações
para outras manifestações do complexo da ET ainda não foram bem
estabelecida. Há evidências convincentes de redução do tamanho do
tumor após 24 semanas de tratamento com everolimus oral e que seu
aumentou o número de pessoas que atingiram uma redução de 50% no
tamanho do SEGA e do angiomiolipoma renal. Tais evidências tanto no
SEGA quanto no angiomiolipoma renal são suficientes para seu uso na
prática clínica, na dose de 5-10 ng/ml, a serem tomados uma vez ao dia
no mesmo horário todos os dias, pois os benefícios superam os riscos.
O efeito do everolimus oral na frequência de convulsões foi relatado em
um estudo, mas o resultado foi inconclusivo. Mais pesquisas são
necessárias para definir melhor os efeitos da rapamicina ou rapalogs
em outras manifestações do complexo da ET, como convulsões e
problemas neurocognitivos. Existe recomendação de especialistas
apoiando o papel do everolimus adjuvante para convulsões refratárias
a drogas associadas ao TE e enfatizando a necessidade de avaliação
cirúrgica precoce no tratamento desta condição. Tem recomendação
especifica para uso nos USA e na Europa. O NHS England tem como
critério para uso do Everolimo: paciente apresenta tumores SEGA e tem
pelo menos uma lesão de maior diâmetro que 1 cm de linha de base,
conforme ressonância magnética e não considerada passível de cirurgia.O
CDEC não recomenda o everolimus na lista para o tratamento do SEGA
associado a complexo de ET que demonstraram crescimento em série,
que não são candidatos à ressecção cirúrgica e para os quais não é
necessária intervenção cirúrgica imediata. A não recomendação se
baseou nos seguintes pontos: o estudo EXIST-1 e o estudo aberto não
controlado evidenciaram redução do tamanho da lesão, porém sem
demonstração da melhora da qualidade de vida, diminuição na
freqüência das crises, hidrocefalia e necessidade de neurocirurgia.
Também consideraram que o custo-efetividade do everolimus como
uma opção de tratamento para SEGA associado ao TE é incerto. A
CONITEC avaliou o uso do everolimus no tratamento do SEGA
associado a TE, decidindo pela sua não incorporação.
Os dados apresentados não permitem concluir que o paciente
esteja entre o grupo de pacientes com indicação de tratamento cirúrgico
do SEGA ou mesmo apresente critérios de indicação para o uso do
everolimus, conforme as recomendações específicas do FDA, EMA e
NICE, ou do fabricante. Seu uso para outras manifestações do complexo
da ET ainda não foram bem estabelecida.