NT 2024.0006659 Mielofibrose Ruxolitinibe - NATJUS TJMG

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2024-10-20
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Resumo
o ruxolitinibe, Jakafi®, é o único medicamento já aprovado como um inibidor seletivo das (JAKs) usados no tratamento de mielofibrose. Sua ação consiste em bloquear um grupo de enzimas JAK, as quais estão envolvidas na produção e crescimento das células sanguíneas e que estão sobreativadas na mielofibrose, levando à produção de muitas células sanguíneas anormais e imaturas que provocam a esplenomegalia Ao bloquear as enzimas, esta droga diminui a produção de células sanguíneas anormais, reduzindo a esplenomegalia e os sintomas da doença, além de proporcionar uma significante melhora no quadro clínico geral do paciente. Estudos demonstraram a sua eficácia na diminuição da esplenomegalia e na melhoria sintomática e seu potencial efeito de aumento relevante da sobrevida repetindo os resultados gerados pelos estudos COMFORT I e II. Entretanto revisão sistemática da literatura divulgada pela Cochrane Library em 2015 demonstrou que existe ainda insuficiência de evidencias que permitem concluir a respeito da eficácia e da segurança do ruxolitinibe no tratamento da mielofibrose, já que os estudos incluem um número pequeno de pacientes que pode gerar resultados imprecisos. Assim recomendam seu uso deva ser administrado com cautela, mesmos que estudos fase III tenham mostrado benefícios desta droga, até que novos estudos com uma número maior de pacientes forneçam mais informações quanto aos efeitos do ruxolitinibe. As cinco agências de ATS consultadas, recomendaram a inclusão deste medicamento no sistema de saúde dos respectivos países, alegando não apenas o benefício clínico, mas também por ser custo-efetivo. Até o momento o no Brasil não há Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas ou Diretrizes Diagnósticas e Terapêuticas para mielofibrose primária ou secundária. Dentre os medicamentos mencionados na diretriz, a HU, alfaepoetina e alfa ou betainterferona são disponibilizadas no SUS, contempladas no CEAF para tratamento de doenças específicas. Lenalidomida e pomalidomida não estão incorporadas no SUS. Entretanto não há há nenhum outro medicamento registrado no Brasil com indicação específica para otratamento de mielofibrose, que não seja o Ruxolitinibe, registrado em 2015. Em 2022 a Conitec, deliberarou desfavorável à incorporação de ruxolitinibe para o tratamento de mielofibrose IPSS intermediário-2 ou alto risco, plaquetas acima de 100.000/mm3 , inelegíveis ao TCTH. Os membros consideraram que o tratamento está associado a um maior benefício em termos de alívio de sintomas em função da redução do volume do baço, sendo este desfecho intermediário. A sobrevida global advém de dois ensaios clínicos conduzidos há mais de 10 anos (COMFORT I e II), e a mediana de sobrevida não foi alcançada no grupo que recebeu ruxolitinibe, cogitou-se então confirmar esse benefício por meio de dados obtidos em coortes. Além os custos do medicamento para realidade brasileira excedem muito o limiar de disponibilidade a pagar da sociedade, estipulado em 3 vezes o PIB per capita. Em 2017 o grupo técnico do COSAÚDE para apreciação de propostas via Formulário Eletrônico para as alterações no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS decidiu pela incorporação do ruxolitinibe em razão da ausência de alternativas terapêuticas para o manejo da mielofibrose. Vale ressaltar que o único tratamento que pode possibilitar a cura da doença é o TCTH, mas ainda existe dificuldade em se estabelecer o melhor momento para sua realização.
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