NT 2024.0006659 Mielofibrose Ruxolitinibe - NATJUS TJMG
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Data
2024-10-20
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Resumo
o ruxolitinibe, Jakafi®, é o único medicamento já aprovado como
um inibidor seletivo das (JAKs) usados no tratamento de mielofibrose.
Sua ação consiste em bloquear um grupo de enzimas JAK, as quais estão
envolvidas na produção e crescimento das células sanguíneas e que estão
sobreativadas na mielofibrose, levando à produção de muitas células
sanguíneas anormais e imaturas que provocam a esplenomegalia Ao
bloquear as enzimas, esta droga diminui a produção de células
sanguíneas anormais, reduzindo a esplenomegalia e os sintomas da
doença, além de proporcionar uma significante melhora no quadro
clínico geral do paciente. Estudos demonstraram a sua eficácia na
diminuição da esplenomegalia e na melhoria sintomática e seu potencial
efeito de aumento relevante da sobrevida repetindo os resultados
gerados pelos estudos COMFORT I e II. Entretanto revisão sistemática da
literatura divulgada pela Cochrane Library em 2015 demonstrou que
existe ainda insuficiência de evidencias que permitem concluir a
respeito da eficácia e da segurança do ruxolitinibe no tratamento da
mielofibrose, já que os estudos incluem um número pequeno de
pacientes que pode gerar resultados imprecisos. Assim recomendam
seu uso deva ser administrado com cautela, mesmos que estudos fase III
tenham mostrado benefícios desta droga, até que novos estudos com uma
número maior de pacientes forneçam mais informações quanto aos
efeitos do ruxolitinibe. As cinco agências de ATS consultadas,
recomendaram a inclusão deste medicamento no sistema de saúde dos
respectivos países, alegando não apenas o benefício clínico, mas
também por ser custo-efetivo. Até o momento o no Brasil não há
Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas ou Diretrizes Diagnósticas e
Terapêuticas para mielofibrose primária ou secundária. Dentre os
medicamentos mencionados na diretriz, a HU, alfaepoetina e alfa ou
betainterferona são disponibilizadas no SUS, contempladas no CEAF
para tratamento de doenças específicas. Lenalidomida e pomalidomida
não estão incorporadas no SUS. Entretanto não há há nenhum outro
medicamento registrado no Brasil com indicação específica para
otratamento de mielofibrose, que não seja o Ruxolitinibe, registrado em
2015. Em 2022 a Conitec, deliberarou desfavorável à incorporação de
ruxolitinibe para o tratamento de mielofibrose IPSS intermediário-2 ou
alto risco, plaquetas acima de 100.000/mm3 , inelegíveis ao TCTH. Os
membros consideraram que o tratamento está associado a um maior
benefício em termos de alívio de sintomas em função da redução do
volume do baço, sendo este desfecho intermediário. A sobrevida global
advém de dois ensaios clínicos conduzidos há mais de 10 anos
(COMFORT I e II), e a mediana de sobrevida não foi alcançada no grupo
que recebeu ruxolitinibe, cogitou-se então confirmar esse benefício por
meio de dados obtidos em coortes. Além os custos do medicamento para
realidade brasileira excedem muito o limiar de disponibilidade a pagar da
sociedade, estipulado em 3 vezes o PIB per capita. Em 2017 o grupo
técnico do COSAÚDE para apreciação de propostas via Formulário
Eletrônico para as alterações no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde
da ANS decidiu pela incorporação do ruxolitinibe em razão da ausência
de alternativas terapêuticas para o manejo da mielofibrose.
Vale ressaltar que o único tratamento que pode possibilitar a cura
da doença é o TCTH, mas ainda existe dificuldade em se estabelecer o
melhor momento para sua realização.