2024.0006659 - Mielofibrose Ruxolitinibe - NATJUS TJMG
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Data
2024-10-22
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Resumo
o ruxolitinibe, Jakafi®, é o único medicamento já aprovado como
um inibidor seletivo das (JAKs) usados no tratamento de mielofibrose.
Sua ação consiste em bloquear um grupo de enzimas JAK, as quais estão
envolvidas na produção e crescimento das células sanguíneas e que estão
sobreativadas na mielofibrose, levando à produção de muitas células
sanguíneas anormais e imaturas que provocam a esplenomegalia Ao
bloquear as enzimas, esta droga diminui a produção de células
sanguíneas anormais, reduzindo a esplenomegalia e os sintomas da
doença, além de proporcionar uma significante melhora no quadro
clínico geral do paciente. Estudos demonstraram a sua eficácia na
diminuição da esplenomegalia e na melhoria sintomática e seu
potencial efeito de aumento relevante da sobrevida repetindo os
resultados gerados pelos estudos COMFORT I e II. Entretanto revisão
sistemática da literatura divulgada pela Cochrane Library em 2015
demonstrou que existe ainda insuficiência de evidencias que permitem
concluir a respeito da eficácia e da segurança do ruxolitinibe no
tratamento da mielofibrose, já que os estudos incluem um número
pequeno de pacientes que pode gerar resultados imprecisos. Assim
recomendam seu uso deva ser administrado com cautela, mesmos que
estudos fase III tenham mostrado benefícios desta droga, até que novos
estudos com uma número maior de pacientes forneçam mais
informações quanto aos efeitos do ruxolitinibe. As cinco agências de
ATS consultadas, recomendaram a inclusão deste medicamento no
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Nota Técnica Nº: 2024.0006659 / NATJUS - TJMG PM
sistema de saúde dos respectivos países, alegando não apenas o
benefício clínico, mas também por ser custo-efetivo. Até o momento o
no Brasil não há Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas ou
Diretrizes Diagnósticas e Terapêuticas para mielofibrose primária ou
secundária. Dentre os medicamentos mencionados na diretriz, a HU,
alfaepoetina e alfa ou betainterferona são disponibilizadas no SUS,
contempladas no CEAF para tratamento de doenças específicas.
Lenalidomida e pomalidomida não estão incorporadas no SUS.
Entretanto não há há nenhum outro medicamento registrado no Brasil
com indicação específica para otratamento de mielofibrose, que não
seja o Ruxolitinibe, registrado em 2015. Em 2022 a Conitec, deliberarou
desfavorável à incorporação de ruxolitinibe para o tratamento de
mielofibrose IPSS intermediário-2 ou alto risco, plaquetas acima de
100.000/mm3 , inelegíveis ao TCTH. Os membros consideraram que o
tratamento está associado a um maior benefício em termos de alívio de
sintomas em função da redução do volume do baço, sendo este
desfecho intermediário. A sobrevida global advém de dois ensaios
clínicos conduzidos há mais de 10 anos (COMFORT I e II), e a mediana
de sobrevida não foi alcançada no grupo que recebeu ruxolitinibe,
cogitou-se então confirmar esse benefício por meio de dados obtidos em
coortes. Além os custos do medicamento para realidade brasileira
excedem muito o limiar de disponibilidade a pagar da sociedade,
estipulado em 3 vezes o PIB per capita. Em 2017 o grupo técnico do
COSAÚDE para apreciação de propostas via Formulário Eletrônico para as
alterações no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS decidiu
pela incorporação do ruxolitinibe em razão da ausência de alternativas
terapêuticas para o manejo da mielofibrose.
Vale ressaltar que o único tratamento que pode possibilitar a cura
da doença é o TCTH, mas ainda existe dificuldade em se estabelecer o
melhor momento para sua realização.