NT 2024.0007014 Sirolimo - NATJUS TJMG

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2025-01-20
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Resumo
Conforme o relatório apresentado, a paciente foi previamente submetida a várias abordagens cirúrgicas, evoluindo com recidiva do quadro e risco de perda da visão do olho direito, devido à compressão do nervo óptico. Até o momento, não há protocolos elaborados pelas principais agências internacionais de saúde sobre o uso de sirolimo no tratamento das malformações vasculares congênitas, considerando que as evidências científicas disponíveis que mostraram a eficácia da droga são de baixa qualidade metodológica. O momento da administração (antes e/ou após a cirurgia ou escleroterapia) e sua segurança a longo prazo ainda precisam ser determinados em estudos científicos. O manejo das malformações vasculares, depende da apresentação clínica, da dimensão da lesão, da localização anatômica e da presença ou não de complicações associadas. A abordagem terapêutica deve ser individualizada, e pode incluir excisão cirúrgica e/ou escleroterapia, além de tratamento farmacológico em casos refratários às outras alternativas. No entanto, apesar de a indicação proposta possuir caráter off label, a mesma está descrita na literatura técnica para a finalidade terapêutica pretendida, e representa uma das alternativas de terapia clínico farmacológica complementar útil para casos complexos e refratários. Considerando a refratariedade às terapias previamente adotadas, a presença de múltiplos cistos orbitários, o risco de perda irreversível da visão do olho direito e que existe possibilidade da paciente se beneficiar com o uso do fármaco requerido, sugere-se a liberação pelo período inicial prescrito, ou seja, seis meses, com prorrogação condicionada à apresentação de novo relatório médico sobre a evolução / resposta terapêutica obtida nesse período inicial. Após o período inicial, a equipe multidisciplinar assistente deve fundamentar a pretensão de manutenção do tratamento, e apresentar as evidências de monitoramento ambulatorial dos níveis do fármaco e das possíveis repercussões, fundamentadas com exames laboratoriais e de imagem.
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