NT 2022.0002618 Miglustate - Niemann-Pick tipo C - NATJUS TJMG
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Data
2022-01-24
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Resumo
O tratamento da doença requer acompanhamento multidisciplinar
envolvendo ações interdisciplinares dos diversos profissionais envolvidos:
médico, fonoaudiólogo, terapeuta ocupacional, fisioterapeuta, nutricionista e
enfermeiro. Como trata-se de doença incurável, progressiva e incapacitante,
o objetivo do tratamento é mitigar a disfuncionalidade, e com isso, melhorar a
qualidade de vida dos pacientes, e retardar a progressão da doença.
A indicação para uso regular do miglustate nos pacientes com Doença
de Niemann-Pick Tipo C, requer ainda estudos de maior relevância científica.
Apenas dois estudos avaliaram sobrevida e mortalidade associada ao uso do
miglustate. Os estudos atualmente disponíveis, não permitem afirmar
indubitavelmente, sobre o alcance de resposta terapêutica clinicamente
relevante, com o uso do miglustate pelos pacientes com alterações.neurológicas decorrentes da Doença de Niemann-Pick Tipo C.
Os pacientes e seus familiares devem ser informados de que a eficácia
do miglustate não está comprovada, e que o melhor resultado possível da
terapia é a estabilização neurológica ou progressão mais lenta da
deterioração neurológica em alguns casos. Os estudos disponíveis sugerem
que o medicamento não tem benefício para sintomas colestáticos ou
sistêmicos.
Descrição
Palavras-chave
Miglustate 100 mg, Doença de Niemann-Pick tipo C